Medicamentos Órfãos são, em termos gerais, drogas com um estatuto especial por se destinarem à abordagem e tratamento de patologias particularmente raras, incluindo formas de cancro de grande raridade e patologias sem diagnóstico preciso. Habitualmente, estes medicamentos não são sequer desenvolvidos pela maioria da indústria farmacêutica por motivos de rentabilidade, apesar de muitos corresponderem a uma necessidade de saúde pública. A decisão da indústria farmacêutica na pesquisa e comercialização de produtos é influenciada pela demanda de determinadas doenças e principalmente o mercado potencial. Assim, concentram sua produção em determinadas linhas e retiram do mercado drogas de pouco consumo com muito pouco retorno de investimento.

Nas últimas décadas, a medicina e a investigação terapêutica obtiveram progressos assinaláveis que conduziram à diminuição da mortalidade, ao aumento da esperança de vida e à erradicação de várias doenças. Subsistem, no entanto, muitas outras de incidência extremamente baixa para as quais não existem medicação, diagnóstico, prevenção e/ou tratamento satisfatórios. Como é lógico, os doentes com estas patologias têm igualmente o direito a dispor de medicamentos com qualidade, segurança e eficácia análogas às dos oferecidos aos outros doentes pela indústria farmacêutica

Para que um medicamento seja considerado órfão é necessário obter a sua designação como tal. Os critérios de designação são especificados no Regulamento 847/2000 e podem dividir-se em quatro
tipos:

Critério geral

qualquer medicamento a ser utilizado no diagnóstico, prevenção e tratamento de uma doença cronicamente debilitante, rara e que coloque a vida em risco.

Critério Epidemiológico

haver um máximo de 5 casos em cada 10.000 pessoas.

Critério Económico

o medicamento não perfazer o retorno necessário ao seu desenvolvimento e investigação.

Métodos inexistentes ou superioridade clínica do tratamento

baseia-se no facto de não haver nenhum método satisfatório de diagnóstico, prevenção ou tratamento autorizado pela UE; alternativamente, embora esse método possa existir, o medicamento em questão terá um benefício terapêutico superior.